Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило препарат JASCAYD® (нерандомиласт) компании «Берингер Ингельхайм» - первое за более чем 10 лет новое средство для лечения ИЛФ у взрослых.
Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) США одобрила таблетки JASCAYD® (нерандомиласт) компании Берингер Ингельхайм в качестве перорального варианта лечения идиопатического лёгочного фиброза (ИЛФ) у взрослых пациентов.
JASCAYD стал первым и единственным избирательным ингибитором фосфодиэстеразы-4B (PDE4B), получившим одобрение по данному показанию. Этот новый механизм действия обеспечивает как антифибротический, так и иммуномодулирующий эффект, способствуя замедлению снижения функции лёгких у пациентов с ИЛФ.
«Это событие знаменует собой новую эру в лечении ИЛФ – редкого и изнуряющего хронического заболевания, которое приводит к ухудшению функции лёгких. Нерандомиласт доказал способность замедлять снижение функции легких у пациентов с ИЛФ», – отметил профессор клинической медицины Медицинской школы Кек Университета Южной Калифорнии (USC, Лос-Анджелес) доктор Тоби Махер. «Нерандомиласт – это долгожданный новый вариант терапии с хорошо переносимым профилем безопасности, который врачи могут рассматривать как вариант терапии для определенных пациентов».
Одобрение Управления по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) основано на данных двух клинических исследований: FIBRONEER™-IPF (NCT05321069) и исследования №2 (NCT04419506). Первичной конечной точкой в исследовании FIBRONEER™-IPF было абсолютное изменение показателя форсированной жизненной ёмкости лёгких (ФЖЕЛ), измеряемое в миллилитрах на 52-й неделе по сравнению с исходным уровнем. Нерандомиласт продемонстрировал значительно меньшее снижение форсированной жизненной ёмкости лёгких (ФЖЕЛ) по сравнению с плацебо. В частности, скорректированное среднее снижение ФЖЕЛ у пациентов, получавших нерандомиласт в дозе 18 мг или 9 мг, составило –106 мл и –122 мл соответственно, по сравнению с –170 мл в группе плацебо. Кроме того, эффект лечения наблюдался уже на второй неделе терапии нерандомиластом (в дозировке 18 мг) по сравнению с плацебо, и различия в изменениях ФЖЕЛ по сравнению с исходным уровнем продолжали увеличиваться к 52-й неделе.
«Одобрение нерандомиласта Управлением по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) – это переломный момент для людей, живущих с ИЛФ, поскольку впервые за более чем 10 лет происходит развитие терапевтических подходов к этому заболеванию», – заявил Шашанк Дешпанде, председатель Совета управляющих директоров и Глава подразделения рецептурных препаратов компании Берингер Ингельхайм. «Этот новый шаг вперёд, основанный на убедительных результатах исследования FIBRONEER™-IPF, подчёркивает нашу неизменную приверженность изменению подхода к лечению ИЛФ посредством внедрения инновационных препаратов, таких как нерандомиласт».
Наиболее частыми (≥5%) побочными реакциями, зарегистрированными у пациентов, получавших нерандомиласт, и наблюдавшимися чаще, чем в группе плацебо, были следующие (для доз 18 мг, 9 мг и плацебо соответственно): диарея (42%, 31%, 17%), COVID-19 (13%, 16%, 12%), инфекция верхних дыхательных путей (13%, 11%, 10%), депрессия (12%, 11%, 10%), снижение массы тела (11%, 10%, 8%), снижение аппетита (9%, 9%, 5%), тошнота (8%, 9%, 7%), усталость (7%, 8%, 6%), головная боль (7%, 6%, 5%), рвота (6%, 5%, 5%), боль в спине (6%, 5%, 4%) и головокружение (5%, 6%, 5%).
Прекращение терапии из-за побочных реакций наблюдалось чаще у пациентов, получавших нерандомиласт (с сопутствующей антифибротической терапией или без неё) – 15% при дозе 18 мг и 12% при дозе 9 мг – по сравнению с 11% в группе плацебо. Наиболее частой побочной реакцией, приведшей к прекращению терапии нерандомиластом, была диарея (6% при дозе 18 мг и 2% при дозе 9 мг).
В утверждённой Управлением по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) инструкции по медицинскому применению препарата отсутствует раздел «Предупреждения и меры предосторожности».
«Одобрение нерандомиласта Управлением по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) – это важное событие для людей, живущих с идиопатическим лёгочным фиброзом, и для их близких», – отметил Скотт Стасзак, Президент и Генеральный директор Фонда лёгочного фиброза. «В нашем сообществе давно ощущалась необходимость появления новых терапевтических вариантов для лечения ИЛФ, и нерандомиласт становится важным дополнением к существующему арсеналу средств терапии.»
Об ИЛФ
ИЛФ является одним из прогрессирующих фиброзирующих интерстициальных заболеваний легких. Риск летального исхода выше чем при многих формах рака и более низким пятилетним показателем выживаемости по сравнению с раком простаты, раком молочной железы у женщин и раком толстой кишки. ИЛФ существенно влияет на качество жизни, и половина пациентов умирает от этого заболевания в течение пяти лет после постановки диагноза. При ИЛФ основная причина легочного фиброза неизвестна. Симптомы и признаки ИЛФ включают сухой и постоянный кашель, одышку, усталость и «барабанные палочки» (расширение и скругление концов пальцев). ИЛФ поражает до 3,6 миллиона человек во всем мире и, по оценкам, около 200 000 человек в США. Заболевание в основном поражает людей старше 50 лет и чаще встречается у мужчин, чем у женщин.
О нерандомиласте
Нерандомиласт – это пероральный, преимущественный ингибитор PDE4B, одобренный в США для лечения ИЛФ у взрослых пациентов. Нерандомиласт был одобрен Управлением по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) после получения статуса приоритетного рассмотрения и статуса терапии прорывного действия.
Заявки на регистрацию нерандомиласта для лечения ИЛФ также находятся на рассмотрении в Китае, Японии и ЕС. Подача заявок в других регионах планируется в дальнейшем.
О компании «Берингер Ингельхайм»
«Берингер Ингельхайм» – это биофармацевтическая компания, работающая в области здравоохранения человека и животных. Как один из ведущих инвесторов фармацевтической отрасли в исследования и разработки, компания сосредоточена на создании инновационных терапий, которые могут улучшить и продлить жизнь в областях с высоким неудовлетворенным медицинским спросом. Независимая с момента основания в 1885 году, Берингер Ингельхайм придерживается долгосрочной перспективы, внедряя устойчивые подходы на всех этапах цепочки создания стоимости. Порядка 54 500 наших сотрудников предоставляют услуги на рынке более 130 стран, чтобы построить более здоровое и устойчивое будущее. Подробнее на сайте www.boehringer-ingelheim.com.
Ссылки:
1. Sauleda J, Núñez B, Sala E, Soriano JB. Идиопатический лёгочный фиброз: эпидемиология, естественное течение, фенотипы. Med Sci (Basel). 2018;6(4):110. doi:10.3390/medsci6040110.
2. Инструкция по применению JASCAYD (нерандомиласт). Риджфилд, CT: Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals, Inc; 2025.
3. Richeldi L, Azuma A, Cottin V и др. Нерандомиласт для пациентов с идиопатическим лёгочным фиброзом. NEJM. 2025;392:2193-2202. doi: 10.1056/NEJMoa2414108.
4. Twisk JWR и др. Отслеживание параметров функции лёгких и их продольная связь с образом жизни. European Respiratory Journal. 1998;12(3):627–634.
5. Zheng Q, Cox IA, Campbell JA и др. Смертность и выживаемость при идиопатическом лёгочном фиброзе: систематический обзор и мета-анализ. ERJ Open Res. 2022 14 марта;8(1):00591-2021. doi: 10.1183/23120541.00591-2021. PMID: 35295232; PMCID: PMC8918939.
6. Siegel RL, Giaquinto AN, Jemal A. Статистика рака, 2024. CA Cancer J Clin. 2024 январь–февраль;74(1):12-49. doi: 10.3322/caac.21820. Epub 2024 17 января. Erratum in: CA Cancer J Clin. 2024 март–апрель;74(2):203. doi: 10.3322/caac.21830. PMID: 38230766.
7. Swigris JJ, Brown KK, Abdulqawi R и др. Восприятие пациентов и результаты, сообщаемые пациентами, при прогрессирующих фиброзных интерстициальных заболеваниях лёгких. Eur Respir Rev. 2018 21 декабря;27(150):180075. doi: 10.1183/16000617.0075-2018. PMID: 30578334; PMCID: PMC9489034.
8. Tsubouchi K, Hamada N, Tokunaga S и др. Выживаемость и острые обострения у пациентов с идиопатическим лёгочным фиброзом (ИЛФ) или не-ИЛФ идиопатическими интерстициальными пневмониями: 5-летний анализ последующего наблюдения перспективного многоцентрового реестра пациентов. BMJ Open Respiratory Research. 2023;10:e001864. https://doi.org/10.1136/bmjresp-2023-001864.
9. Alsomali H, Palmer E, Aujayeb A, Funston W. Ранняя диагностика и лечение идиопатического лёгочного фиброза: нарративный обзор. Pulm Ther. 2023 июнь;9(2):177-193. doi: 10.1007/s41030-023-00216-0. Epub 2023 11 февраля. Erratum in: Pulm Ther. 2023 сентябрь;9(3):459. doi: 10.1007/s41030-023-00235-x. PMID: 36773130; PMCID: PMC10203082.
10. Maher TM, Bendstrup E, Dron L и др. Глобальная заболеваемость и распространённость идиопатического лёгочного фиброза. Respir Res. 2021;22(1):197. doi:10.1186/s12931-021-01791-z.
11. Esposito DB, Lanes S, Donneyong M и др. Идиопатический лёгочный фиброз в автоматизированных исков США. Заболеваемость, распространённость и валидация алгоритма. Am J Respir Crit Care Med. 2015 15 ноября;192(10):1200-7. doi: 10.1164/rccm.201504-0818OC. PMID: 26241562.
12. Ежемесячные оценки численности населения США: 1 апреля 2020 г. – 1 декабря 2022 г. (NA-EST2021-POP). Бюро переписи населения США, Отдел населения; 2021. По состоянию на 1 октября 2025 г. https://www2.census.gov/programs-surveys/popest/tables/2020-2021/national/totals/NA-EST2021-POP.xlsx
13. Ежемесячные оценки численности населения США: 1 апреля 2010 г. – 1 декабря 2013 г. Бюро переписи населения США, Отдел населения; 2012. По состоянию на 1 октября 2025 г. https://www2.census.gov/programs-surveys/popest/tables/2010-2012/national/totals/PEPMONTHN.pdf
14. John J, Clark AR, Kumar H и др. Объём лёгочных сосудов при идиопатическом лёгочном фиброзе по сравнению со здоровыми контрольными лицами старше 50 лет. Sci Rep. 2023;13:4422. https://doi.org/10.1038/s41598-023-31470-6.
