Одобренный FDA и EMA препарат СпинразаTM (нусинерсен) для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) доступен в Казахстане. «Янссен», подразделение фармацевтических товаров Филиала ООО «Джонсон & Джонсон» в Республике Казахстан (РК), объявляет о регистрации в Казахстане терапии для лечения спинальной мышечной атрофии.
СпинразаTM (нусинерсен), первый лекарственный препарат, одобренный Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA)[1],[2] и Европейским агентством по лекарственным средствам (ЕМА)[3] для патогенетического лечения СМА, получил регистрационное удостоверение в Казахстане[4] в июле 2021 года. Препарат был разработан компанией Biogen и в настоящее время доступен в 58 странах мира[5].
В 2016 году FDA одобрило препарат СпинразаTM (нусинерсен) в рамках программы приоритетного рассмотрения для лечения детей и взрослых пациентов, страдающих СМА. В 2017 году СпинразаTM получила положительное заключение Комитета по лекарственным препаратам для человека (CHMP) EMA и была рекомендована для применения в Европейском Союзе.
«Спинальная мышечная атрофия - это редкое заболевание, которое является первой по распространенности генетически обусловленной причиной гибели детей до 2 лет[6].
Мы приветствуем решение Министерства здравоохранения Республики Казахстан в регистрации препарата в стране и совместно с Biogen рады сделать доступной передовую патогенетическую терапию для пациентов со СМА. Регистрация препарата в РК, наряду с его включением с апреля 2020 года в Казахстанский национальный формуляр с присвоением статуса орфанного, а также присутствием в клинических протоколах лечения, утвержденных в Республике Казахстан, открывает новые возможности для доступа пациентов к данной терапии в рамках ГОБМП и ОСМС. Совместно со всеми заинтересованными сторонами нам предстоит большая работа, чтобы сделать препарат доступным для всех пациентов, которым он показан», - комментирует Адилет Назарбаев, директор по странам СНГ и Украине, ООО «Джонсон & Джонсон».
«Регистрация препарата позволит десяткам детей с заболеванием СМА получить специализированное лечение, параллельно расширяя и совершенствуя медицинскую практику врачей – детских неврологов в современных методах терапии СМА. Получив доступ к терапии, жизнь семей, имеющих пациентов со СМА, мы надеемся, начнет меняться к лучшему», - добавляет Алтыншаш Хайруллаевна Джаксыбаева, д.м.н., главный внештатный детский невролог МЗ РК, заведующая кафедры неврологии НАО «Медицинский Университет Астана».
Препарат СпинразаTM был первым1 лекарственным средством, одобренным Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США и Европейской комиссией для лечения СМА, наследственного заболевания центральной нервной системы, поражающего детей разного возраста и взрослых, и приводящего к тяжелой инвалидности и смерти[7].
Подробнее о спинальной мышечной атрофии (СМА)
Причиной спинальной мышечной атрофии является мутация в гене SMN1, ответственном за синтез белка, необходимого для выживания и функционирования двигательных клеток центральной нервной системы. Тяжесть СМА коррелирует с количеством белка SMN[8]. Люди с СМА 1 типа, формой, которая требует наиболее интенсивного и поддерживающего ухода, производят очень мало белка SMN и не способны сидеть без поддержки или жить более двух лет без респираторной поддержки. Люди с СМА 2-го и 3-го типов производят большее количество белка SMN и имеют менее тяжелые, но все еще изменяющие жизнь формы SM. В конечном счете, люди с наиболее тяжелым типом СМА могут стать парализованными и испытывать трудности с выполнением основных функций жизнедеятельности, таких как дыхание и глотание. Спинальная мышечная атрофия является основной генетической причиной детской смертности2, встречающейся с частотой 1 на 6000 - 1 на 10 000 новорожденных[9]. При наиболее распространенном 1 типе заболевания младенцы[10], как правило, умирают в возрасте до двух лет. В настоящее время пациенты с СМА получают только поддерживающую терапию.
В то время как СМА 1 типа (раннее начало) развивается у детей в возрасте до шести месяцев и обычно может привести к смерти в течение первых нескольких лет жизни, тип 2 появляется у детей в возрасте 7-18 месяцев. Тип 3 развивается после 18 месяцев, а тип 4 начинается во взрослом возрасте.
О Janssen, фармацевтических компаниях Johnson & Johnson
В Janssen мы создаем будущее, где заболевания останутся в прошлом. Мы — фармацевтические компании Johnson & Johnson, и мы не жалеем сил, чтобы это будущее стало реальностью для пациентов по всему миру. Мы побеждаем заболевания передовыми открытиями науки. Изобретаем, как помочь тем, кто нуждается в помощи. Исцеляем безнадежность человеческим теплом.
Мы работаем в тех областях медицины, где можем принести больше всего пользы: сердечно-сосудистые заболевания, иммуноопосредованные заболевания и нарушения обмена веществ, инфекционные болезни и вакцины, заболевания центральной нервной системы, онкология, легочная артериальная гипертензия.
Узнайте больше на janssen.com. Подписывайтесь: twitter.com/JanssenGlobal и facebook.com/JanssenRU. ООО «Джонсон & Джонсон» в Janssen Pharmaceutical Companies, Johnson & Johnson.
[1] E.F. Tizzano, R.S. Finkel, Spinal muscular atrophy: A changing phenotype beyond the clinical trials, Neuromuscular Disorders 27 (2017) 883–8892.
[2] Spinraza FDA Approval Letter, 23/12/2016, Application No.: 209531
[3] EMEA Agency product number: EMEA/H/C/004312, approval date 30/05/2017
[4] Инструкция по медицинскому применению лекарственного препарата Спинраза® № N041227 от 29.07.2021 года http://register.ndda.kz/category/search_prep
[5] https://www.curesma.org/wp-content/uploads/2021/06/SMA-Highlights-Q2-2021-Updates-from-Biogen.pdf
[6] S.J. Kolb et al., Natural History of Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy, ANN NEUROL 2017;82:883–891
[7] David Arnold, Spinal Muscular Atrophy: Development and Implementation of Potential Treatments, ANN NEUROL 2013;74:348–362.
[8] Feldkötter M, et al. Am J Hum Genet. 2002;70:358-368
[9] D’Amico et al., Spinal muscular atrophy, Orphanet Journal of Rare Diseases 2011, 6:71.
[10] Darras BT. Spinal muscular atrophies. Pediatr Clin North Am 2015; 62: 743-66.
