На портале «Открытые НПА» анонсирован проект правил обеспечения лекарственными средствами для лечения орфанных заболеваний, разработанный МЗ РК. Документ закрепляет порядок обеспечения пациентов препаратами, источники финансирования и механизм контроля эффективности терапии.
В соответствии с проектом, лекарства для лечения орфанных заболеваний будут предоставляться бесплатно в рамках гарантированного объема медицинской помощи за счет республиканского и местных бюджетов, а также иных источников по перечню орфанных заболеваний и препаратов, утвержденному приказом МЗ РК № ҚР ДСМ-142/2020.
Право на получение препаратов подтверждается заключением Республиканского центра орфанных заболеваний. Заключение формируется в информационной системе с указанием диагноза, дозировок и объема по каждой лекарственной форме препарата, данных расчета индивидуальной потребности на пациента.
Амбулаторное лекарственное обеспечение пациентов с орфанным заболеваниями осуществляется в соответствии с перечнем лекарственных средств и медицинских изделий для бесплатного и (или) льготного амбулаторного обеспечения отдельных категорий граждан Республики Казахстан с определенными заболеваниями, утвержденным приказом Министром здравоохранения Республики Казахстан от 5 августа 2021 года № ҚР ДСМ-75. Решение по препаратам вне перечня принимают местные органы власти или благотворительные фонды.
Амбулаторное обеспечение: часть лекарств предоставляется амбулаторно по перечню льготного лекарственного обеспечения (приказ Минздрава № ҚР ДСМ-75 от 2021 года).
Орфанные препараты должны быть зарегистрированы в РК и включены в Национальный лекарственный формуляр. Лекарства с регистрацией FDA, EMA, Великобритании или Японии могут пройти ускоренную регистрацию в Казахстане.
Закуп централизован через единого дистрибьютора, включая прямые закупки у производителей и международных организаций при ООН.
Назначение и использование препаратов фиксируется в информационной системе, пациент получает SMS-уведомление при выдаче лекарства для подтверждения о получении лекарственного препарата.
Республиканский центр орфанных заболеваний обеспечивает введение регистра пациентов, выданным заключения схемы лечения для мониторинга с определением клинической и экономической эффективности, целесообразности продолжения лекарственной терапии.
Проект также предусматривает применение механизмов risk-sharing и cost-sharing:
- оплата за результат (государство оплачивает только при подтвержденной клинической эффективности);
- софинансирование расходов между государством, производителем и другими источниками.
Таким образом, проект правил формирует комплексную систему обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями - от финансирования и централизованных закупок до строгого контроля за результативностью терапии.
