Согласно отчету Управления США по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств (U.S. Food and Drug Administration - FDA), в 2024 году Центром оценки и исследования лекарственных средств FDA (CDER) было одобрено 50 новых препаратов для лечения широкого спектра заболеваний и состояний. Кроме того, были расширены показания для уже применяемых лекарственных средств.
26 (52%) из 50 одобренных в 2024 году препаратов предназначены для лечения орфанных заболеваний, в том числе:
- болезнь Ниманна-Пика типа C - наследственное заболевание, вызванное нарушением метаболизма липидов и накоплением сфингомиелина в лизосомах клеток печени, селезёнки, лёгких, костного и головного мозга (заболевание приводит к прогрессирующим неврологическим симптомам и дисфункции органов),
- мышечная дистрофия Дюшенна - тяжелое наследственное заболевание, вызывающее прогрессирующую мышечную слабость и атрофию мышц,
- первичный билиарный холангит - хроническое аутоиммунное заболевание, поражающее желчные протоки печени,
- семейный синдром хиломикронемии - опасное для жизни заболевание, связанное с нарушением работы фермента липопротеинлипазы и с повышением уровня триглициридов в крови,
- классическая врожденная гиперплазия надпочечников - группа генетических заболеваний, поражающих надпочечники и вызывающих дефицит кортизола и/или альдостерона.
В 2024 году CDER также одобрил множество методов лечения редких видов рака или опухолей, в том числе: HER2-положительные (IHC3+) опухоли, астроцитома 2 степени, аденокарцинома гастроэзофагеального соединения имелкоклеточный рак легких.
24 (48%) из 50 одобренных в 2024 году новых препаратов получили статус «первого в своем классе», т.е. лекарственных средств, оказывающих новый фармакологический эффект на организм или конкретную биологическую цель при заболевании. В их числе: Anktiva, Aqneursa, Bizengri, Cobenfy, Crenessity, Duvyzat, Hympavzi, Imdelltra, Iqirvo, Lumisight, Miplyffa, Nemluvio, Niktimvo, Revuforj, Rezdiffra, Rytelo, Tryngolza, Tryvio, Voydeya, Vyloy, Winrevair, Xolremdi, Zelsuvmi, Ziihera.
Так, например:
- Anktiva (nongapendekin alfa inbakicept-pmln) - препарат, предназначенный для лечения рака мочевого пузыря и применяемый в комбинации с противотуберкулезной вакциной БЦЖ, а также в виде монотерапии. Данное лекарственное средство вводится непосредственно в мочевой пузырь через катетер;
- Cobenfy - комбинированный препарат для для перорального применения с ксаномелином и троспия хлоридом в составе. Это первый антипсихотик для лечения шизофрении у взрослых, который воздействует на холинергические, а не на дофаминовые рецепторы;
- Lumisight (пегулицианин) - оптический визуализирующий агент, показанный для интраоперационного обнаружения раковой ткани в полости резекции после удаления первичного образца во время операции лампэктомии у взрослых с раком молочной железы;
- Nemluvio (nemolizumab-ilto) - препарат для лечения взрослых пациентов, страдающих узловатой почесухой, который выпускается в предварительно заполненной ручке для подкожных инъекций. Узловатая почесуха - это нейроиммунное заболевание кожи мультифакториальной природы, характеризующееся хроническим течением и такими изнурительными симптомами, как зуд, кожные узелки, покрывающие большие участки тела, и плохое качество сна.
- Revuforj (revumenib) - ингибитор менина, показанный для лечения рецидивирующего или рефрактерного острого лейкоза с транслокацией гена лизинметилтрансферазы 2A (KMT2A) у взрослых и детей в возрасте от 1 года и старше;
- Rezdiffra (resmetirom) - пероральным бета-селективный агонист рецепторов гормонов щитовидной железы (трийодтиронина), предназначенный для лечения неалкогольного стеатогепатита (НАСГ), связанным с нарушением обмена веществ, с умеренным или прогрессирующим фиброзом печени (соответствует стадиям фиброза F2–F3);
- Tryvio (aprocitentan) - пероральный низкомолекулярный двойной антагонист рецепторов эндотелина, предназначенный для лечения артериальной гипертензии. Это гипотензивный препарат, который работает совершенно иначе, чем все существующие лекарства против гипертонии.
26 из 50 одобренных в 2024 году получили статус орфанных. Среди них: Alhemo, Alyftrek, Aqneursa, Attruby, Bizengri, Crenessity, Duvyzat, Hympavzi, Imdelltra, Iqirvo, Livdelzi, Miplyffa, Niktimvo, Ojemda, Piasky, Revuforj, Rytelo, Tevimbra, Tryngolza, Voranigo, Voydeya, Vyloy, Winrevair, Xolremdi, Yorvipath, Ziihera.
В качестве примера можно привести:
- Aqneursa (levacetylleucine) - препарат в форме пероральной суспензии для лечения неврологических симптомов болезни Ниманна-Пика типа C у взрослых и детей весом от не менее 15 кг;
- Crenessity (crinecerfont) - препарат в форме перорального раствора для лечения классической врожденной гиперплазии надпочечников, генетического заболевания, которое вызывает дефицит определенных гормонов (кортизола и иногда альдостерона) и избыток других гормонов (андрогенов);
- Duvyzat (givinostat) - препарат в форме пероральной суспензии для лечения мышечной дистрофии Дюшенна у пациентов в возрасте 6 лет и старше;
- Hympavzi (marstacimab-hncq) - препарат в форме подкожной инъекции для предотвращения или снижения частоты эпизодов кровотечения у взрослых и детей в возрасте 12 лет и старше с гемофилией А (врожденный дефицит фактора VIII) без ингибиторов фактора VIII или гемофилией В (врожденный дефицит фактора IX) дефицит) без ингибиторов фактора IX;
- Impelltra (тарлатамаб-dlle) - препарат в форме внутривенных инъекций для лечения взрослых с обширной стадией мелкоклеточного рака легких с прогрессированием заболевания во время или после химиотерапии на основе платины;
- Iqirvo (elafibranor) - пероральный низкомолекулярный двойной агонист альфа- и дельта-рецепторов, активируемых пероксисомными пролифератами (PPAR), предназначенный для лечения первичного билиарного холангита в сочетании с урсодезоксихолевой кислотой (УДХК) у взрослых или в качестве монотерапии у пациентов, не переносящих УДХК;
- Livdelzi (seladelpar) - пероральный селективный агонист дельта-рецепторов, активируемых пероксисомными пролифератами (PPAR), предназначенный для лечения первичного билиарного холангита в сочетании с урсодезоксихолевой кислотой (УДХК) у взрослых или в качестве монотерапии у пациентов, не переносящих УДХК и другие.
- Помимо этого, в 2024 году CDER были одобрены:
- Exblifep (cefepime/enmetazobactam) для внутривенных инъекций для лечения пациентов в возрасте 18 лет и старше с осложненными инфекциями мочевыводящих путей, включая пиелонефрит, вызванный следующие восприимчивые микроорганизмы: Escherichia coli, Klebsiella pneumoniae, Pseudomonas aeruginosa, Proteus mirabilis и комплекс Enterobacter cloacae;
- Flyrcado (flurpiridaz F 18) - препарат для внутривенной инъекции для позитронно-эмиссионной томографии (ПЭТ) и визуализации перфузии миокарда (MPI) у взрослых с известной или предполагаемой ишемической болезнью сердца для оценки ишемии миокарда и инфаркта;
- Kisunla (donanemab-azbt) - препарат для лечения болезни Альцгеймера, заболевания мозга, которое постепенно разрушает память и мыслительные способности, и, в конечном итоге, приводит к утрате выполнения повседневных задач;
- Lazcluze (lazertinib) - препарат для лечения взрослых с местнораспространенным или метастатическим немелкоклеточным раком легких (НМРЛ) с делециями экзона 19 рецептора эпидермального фактора роста (EGFR) или заменой экзона 21 L858R мутации;
- Orlynvah (sulopenem etzadroxil and probenecid) - препарат для лечения неосложненных инфекций мочевыводящих путей, вызванных Escherichia coli, Klebsiella pneumoniae или Proteus mirabilis у взрослых женщин, у которых ограничены или отсутствуют альтернативные варианты перорального антибактериального лечения;
- Vafseo (vadadustat) - препарат для лечения анемии, вызванной хроническим заболеванием почек у взрослых, получающих диализ не менее 3 месяцев;
- Zevtera (ceftobiprole medocaril sodium) - препарат для лечения взрослых пациентов с инфекциями кровотока, вызванными золотистым стафилококком, острыми бактериальными инфекциями кожи и структур кожи, а также взрослых и детей (от 3 месяцев до 18 лет) с бактериальной пневмонией.
В число препаратов, одобренных по новым показаниям вошли: Alecensa (alectinib), Benlysta (belimumab), Darzalex Faspro (daratumumab and hyaluronidase-fihj), Enhertu (fam-trastuzumab deruxtecan-nxki), Epkinly (epcoritamab-bysp), Fabhalta (iptacopan), Wegovy (semaglutide), Xolair (Omalizumab) и многие другие.
В 2024 году CDER одобрил в общей сложности 18 новых биоаналогов. Некоторые из них были одобрены как взаимозаменяемые биоаналоги, что означает, что ими можно заменить референтный препарат в аптеке без вмешательства врача, в соответствии с законодательством штата. Это важно, поскольку усиление конкуренции может привести к снижению расходов как для пациентов, так и для системы здравоохранения. В целом с 2015 года CDER одобрил 63 биоаналога для 17 различных референтных продуктов, в том числе: 10 биосимиляров Humira; 7 - Stelara, по 6 - для Herceptin и Neulasta; по 5 - для Avastin и Eylea; по 4 - для Neupogen и Remicade; 3 - Rituxan; по 2 - для Actemra, Enbrel, Lantus, Lucentis и Soliris; по одному биосимиляру для Epogen/Procrit, Prolia/Xgeva и Tysabri.
Более подробно: pharmreviews.kz.
