FDA одобрен первый препарат для лечения редкого заболевания легких

Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрен препарат Ofev (nintedanib / нинтеданиб) компании Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals, замедляющий снижение легочной функции у взрослых пациентов с  интерстициальным заболеванием легких, связанным с системным склерозом или склеродермией (SSc-ILD). Это первое одобренное FDA лечение этого редкого заболевания легких.

Системная склеродермия (SSc) - это редкое аутоиммунное заболевание соединительной ткани с характерным поражением кожи, сосудов, опорно-двигательного аппарата и внутренних органов (легкие, сердце, пищеварительный тракт, почки), в основе которого лежит нарушение микроциркуляции, воспаление и генерализованный фиброз.  Интерстициальное заболевание легких или ILD - одно из наиболее распространенных проявлений склеродермии. Это состояние, затрагивающее интерстиций, который является частью структуры легких. SSc-ILD является прогрессирующим заболеванием легких, при котором их функция со временем снижается и они теряют свою способность насыщать кровь кислородом.

Эффективность препарата Ofev в терапии SSc-ILD была изучена в рандомизированном, двойном слепом, плацебо-контролируемом исследовании с участием 576 пациентов в возрасте от 20 до 79 лет.  Длительность терапии препаратом составила от 52 до 100 недель. Первичным тестом на эффективность препарата был выбран показатель форсированной жизненной емкости легких (максимальный объем воздуха, выдыхаемого из легких при глубоком (форсированном) выдохе после максимально глубокого вдоха). Пациенты, принимавшие Ofev, имели меньшее снижение функции легких по сравнению с теми, кто принимал плацебо.

Общий профиль безопасности лечения препаратом Ofev соответствовал известному профилю безопасности терапии. Наиболее частым серьезным побочным эффектом у пациентов, получавших Ofev, была пневмония (2,8% Ofev против 0,3% в группе плацебо). Побочные реакции, приводящие к постоянному снижению дозы препарата Ofev, были зарегистрированы у 34% пациентов, по сравнению с 4% пациентов, получавшими плацебо. Наиболее частой побочной реакцией, которая приводила к постоянному снижению дозы у пациентов, получавших Ofev, была диарея.

Впервые препарат Ofev был одобрен в 2014 году для лечения взрослых пациентов с идиопатическим фиброзом легких (IPF).

Источник: Фармацевтическое обозрение Казахстана со ссылкой на FDA.