FDA одобряет новое лечение резистентной множественной миеломы

Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) в ускоренном порядке одобрено применение препарата Xpovio (selinexor) компании Karyopharm Therapeutics в комбинации с дексаметазоном в терапии рецидивирующей рефрактерной множественной миеломы. Она рекомендуется пациентам, у которых заболевание рефрактерно, как минимум, к двум протеосомным ингибиторам (например, к бортезомибу и карфилзомибу), двум иммуномодуляторам (ленолидомиду, помалидомиду) и моноклональному антителу против CD38 (даратумумабу).

 

Множественная миелома - онкологическое заболевание кроветворной ткани. Оно характеризуется быстрым бесконтрольным ростом плазматических клеток, которые мешают производству нормальных клеток крови, разрушают кости таза, позвоночник, ребра, череп и могут стать причиной поражения почек. Без адекватной терапии пациенты погибают от развивающихся осложнений: переломов, частых инфекций, анемии, почечной недостаточности. Точные причины множественной миеломы неизвестны, но она чаще встречается у пожилых людей и афроамериканцев. Заболевание имеет высокий уровень смертности. 

Силенексор - пероральный селективный ингибитор эукариотического белка экспорина 1, который участвует в ядерном экспорте протеинов, рРНК, мяРНК и некоторых мРНК. Связывание экспортина 1 индуцирует апоптоз опухолевых клеток. 

Эффективность Xpovio (selinexor) в комбинации с дексаметазоном была оценена в клинических исследованиях с участием 83 пациентов с рецидивирующей рефрактерной множественной миеломы. В конце исследования общий показатель ответа составил 25,3%. Среднее время первого ответа составляло четыре недели с интервалом от одной до десяти недель. Средняя продолжительность ответа составила 3,8 месяца. Оценка эффективности была подтверждена дополнительной информацией из продолжающегося рандомизированного исследования у пациентов с множественной миеломой.

Ранее FDA и ЕМА присвоили орфанный статус препарату селинексор в качестве средства для лечения острого миелоидного лейкоза и диффузной крупноклеточной В-клеточной лимфомы. Также ЕМА предоставило препарату статус орфанного для лечения хронического лимфоцитарного лейкоза и мелкоклеточной лимфоцитарной лимфомы.

Источник: Фармацевтическое обозрение Казахстана со ссылкой на FDA.