FDA одобрило первый препарат для лечения миастенического синдрома у детей

Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration — FDA) 6 мая выдало разрешение на маркетинг препарата Ruzurgi (амифампридин) компании «Jacobus, Inc.» для лечения миастенического синдрома Ламберта - Итона (LEMS) у пациентов в возрасте 6–17 лет. Это первое лекарственное средство, одобренное FDA для применения при LEMS в педиатрии. В ноябре 2018 г. получил разрешение на маркетинг первый препарат для применения у взрослых пациентов с LEMS с тем же действующим веществом - Firdapse.

LEMS - редкое нервно-мышечное заболевание, характеризующееся нарушением нервно-мышечной передачи и проявляющееся слабостью и патологической утомляемостью, особенно в проксимальных мышцах ног, птозом, дизартрией, нарушением зрения и периферическими парестезиями. Около 60% пациентов с LEMS имеют злокачественное онкологическое заболевание (в частности, мелкоклеточный рак легкого) или другие паранеопластические заболевания (дегенерацию коры мозжечка или сенсорную нейропатию). LEMS может возникнуть в любом возрасте, и общая распространенность этой патологии в мире составляет 3/1 млн человек.

Применение амифампридина у взрослых пациентов опирается на доказательства контролируемых исследований и фармакокинетических данных взрослых пациентов, фармакокинетическое моделирование и симуляцию для определения дозовых режимов в педиатрической практике (в возрастном диапазоне 6–17 лет).

Ruzurgi изучали в рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании с участием 32 взрослых пациентов, которые принимали Ruzurgi в течение последних минимум 3 мес до включения в исследование. При включении часть больных продолжала принимать препарат, остальных переводили на плацебо. У пациентов, продолжавших прием этого препарата, отмечали меньшую выраженность патологических симптомов по сравнению с применявшими плацебо. Состояние пациентов контролировали по таким показателям, как продолжительность времени, необходимого для подъема с кресла, преодоления 3-метрового пути и возвращение в положение сидя. Также во внимание принимали данные самооценки пациентов относительно выраженности слабости.

Наиболее распространенными побочными эффектами у пациентов любого возраста при приеме амифампридина были жжение или покалывание (парестезии), боль в животе, расстройство желудка, головокружение, тошнота, а также судороги у пациентов без судорог в анамнезе. FDA рассмотрело заявку на Ruzurgi в приоритетном режиме и присвоило препарату орфанный статус.

Источник: Еженедельник АПТЕКА со ссылкой на www.fda.gov; www.myasthenia.org; rarediseases.org.